No existe un tratamiento específico para el síndrome de Lesh-Nyhan. Se han hecho intentos con alopurinol y, aunque disminuye las concentraciones de ácido úrico, no produce mejorías en los resultados neurológicos.
Algunos síntomas pueden ser aliviados con los medicamentos carbidopa o levodopa, diazepan, fenobarbitol o haloperidol.
Los avances recientes en las técnicas de ADN recombinado han permitido la clonación de los genes responsables de la producción de HGP. En el futuro se harán intentos para introducir estos genes en el material genético del paciente para determinar si éstos corrigen el defecto metabólico.
Los resultados tienden a ser negativos, aun con los intentos de tratamiento de la condición.
Es probable que surja una debilidad progresiva severa.
Se debe buscar asistencia médica si el niño comienza a presentar signos de esta enfermedad o si hay antecedentes familiares del síndrome de Lesch-Nyhan.